全球首个SMA药物在中国上市，共付机制或成最后一只“拦路虎”

亿欧大健康4月29日消息，渤健公司日前宣布，诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市。据悉，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。SMA的终末期，患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。如果缺乏积极的治疗干预，大多数患有较严重疾病类型的婴儿很大概率无法活到两岁。

数据显示，新生儿SMA发病率为1/6000~1/10000。其虽属于罕见病，但致死性居常染色体遗传病第二位，仅次于囊性纤维化，近年来也成为“孤儿药”的竞争焦点。

根据已知的发病机制，SMA由运动神经元存活基因（SMN）的变异所致，故而大部分治疗切入点都围绕着如何增强SMN展开。纵观主要的在研药物，包括基因治疗、反义寡核苷酸药物（ASOs）、小分子药物等，然而只有ASOs获批上市。

2016年12月，美国FDA批准了用于治疗SMA的药物SPINRAZA®。该药物由渤健公司和Ionis制药公司联合开发，具体来说，以反义技术见长的Ionis 制药公司向渤健公司授予诺西那生钠注射液在全球的开发、生产和商业推广权利，双方共同开展SMA领域最大的一项创新临床开发项目。

作为全球首个用于治疗SMA的上市药物，SPINRAZA®此前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日，世界范围内已有超过6600名婴儿、儿童或成人SMA患者接受SPINRAZA®治疗。

2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5q SMA。据了解，5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液的正式上市，很大程度地满足了中国SMA患者对于药物的可及性。

这样的进展和国内的政策导向密切相关。2018年5月，SMA被列入中国卫建委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。两个月后，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。得益于这一通道，该年9月，诺西那生钠注射液被纳入优先审评审批程序。

接下来需要面临的问题，或许是如何解决国内SMA患者的可承担性。渤健公司亚太区总裁温浩基表示：“诺西那生钠注射液目前在中国是一款自费药物，我们正在积极致力于与政府、医学界、患者组织、公益机构合作，呼吁建立多方共付机制，降低患者治疗经济负担，提高诺西那生钠注射液在中国的药物可及性。”据悉，渤健公司开展的具体工作包括与公益机构合作在中国推出患者援助项目，积极寻求国家和地方医保报销机会，争取早日按3%缴纳进口环节增值税等。

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心代表邢焕萍认为，各级政府针对临床疗效显著的SMA治疗药物启动谈判，将SMA药物纳入国家或地方医保药品目录，是帮助SMA患者解决高额治疗费用的可探索方向。

除了诺西那生钠注射液上市之外，中国SMA诊治中心联盟也正式成立。联盟首批成员单位包括全国25家在儿童、成人神经系统疾病领域的领先医院，覆盖中国七大地理区域。

联盟成立后，将推动建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记及加强临床研究等工作。此外，联盟还会为各地区的SMA诊疗医生、多学科团队提供高质量的线上、线下培训机会，全面提高医生对SMA的识别、诊断、治疗和长期疾病管理水平。

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